Para elegir una analogía para esta segunda actualización del Proyecto AAV, diríamos que es como prepararse para un viaje espacial. Tenemos el capitán y la tripulación, pero antes de comenzar la cuenta regresiva, debemos asegurarnos de que nuestro cohete tenga un objetivo claro, se pruebe a fondo y esté completamente cargado de combustible y suministros.
Desde junio de 2018, Cure AHC, AHC Foundation y Hope for Annabel han estado colaborando para lograr una terapia génica utilizando Adeno Associated Virus (AAV) como un sistema para entregar ATP1A3 funcional para compensar el ATP1A3 mutado asociado con AHC. Este proyecto requerirá muchas fases con varios pasos en cada fase para llegar finalmente a un ensayo clínico. Estamos en la primera fase del Proyecto AAV donde estamos desarrollando un vector viral y probando sus efectos en ratones.